34 molecule noi pentru pacienții cu:
- fibroză chistică (Kaftrio);
- afecțiuni neurologice și Parkinson;
- ciroză biliară;
- boli endocrine și metabolice;
- boli cronice ale rinichiului;
- boli degenerative ale ochiului (glaucom);
- diabet zaharat;
- boli rare – hemofilie/talasemie;
- hipertensiune pulmonară;
- amiotrofie spinală;
- amiloidoză;
- angioedem ereditar;
- afecțiuni oncologice.









